Прийом лактитолу (15-45 г / сут, 3 тиж.) поліпшував стан мікрофлори кишечника у пацієнтів з хронічним вірусним гепатитом (n = 60) і знижував рівні ліпополісахарідного (ЛПС) ендотоксину в плазмі. Це побічно свідчить про відновлення бар'єрної функції кишечника у пацієнтів, що приймають лактитол, оскільки саме ця функція кишкової стінки запобігає надмірному надходженню ЛПС ендотоксину з кишечника в кров. В групі лактитола вміст біфідобактерій збільшився (від 9,11 ± 1,60 до 10.04 ± 1,26 10 (9) КУО / г, р <0.01), також як і кількість лактобактерій (від 4,18 ± 3,13 до 5,29 ± 3,18 10 (9) КУО / г, р <0.01). Кількість клостридий (C.perfringens) зменшилася від 7,85 ± 1,80 до 5,40 ± 2,89 (р <0.001) паралельно зі зниженням рівнів ЛПС-ендотоксину в плазмі (від 72,89 нг / л до 33,33 нг / л) в групі лактитолу і, в значно меншій мірі, в контролі (від 66,00 нг / л до 51,07 нг / л) [28]. Слід підкреслити, що надмірне надходження ЛПС в кров вважається важливим патогенетичним фактором розвитку хронічного запалення, інсулінорезистентності, патологій печінки, атопічних уражень шкіри та ін. [16].

Запори є поширеною скаргою у населення. Лактитол є осмотичним дисахаридним проносним засобом, який збільшує об'єм фекалй і стимулює перистальтику. У роботі Larry E Miller, Julia Tennilä and Arthur C Ouwehand представлено мета-аналіз ефективності лактитолу при закрепах у дорослих. Був проведений метааналіз ефектів щодо зміни частоти стільця на фоні прийому лактитолу, до та після лікування, а також проведено порівняння результатів ефективності та толерантності в рандомізованих контрольованих дослідженнях лактитолу та лактулози. Всього в остаточний аналіз було включено одинадцять досліджень, що представляють 663 пацієнти, включаючи п'ять досліджень без контрольних груп, чотири рандомізованих контрольованих дослідження (РКД), які порівнювали лактитол з лактулозою, одне РКД, що порівнювало лактитол з плацебо, і одне нерандомізоване контрольноване дослідження порівняння лактитолу зі стимулюючими проносними. Щотижнева частота випорожнень була значно підвищена з лактитолом порівняно з періодом до лікування. Консистенція стільця також покращилася протягом періоду прийому лактитолу. Приблизно одна третина пацієнтів зазнала несприятливих ефектів; проте симптоми були в цілому легкими і рідкими (5%). У РКД лактитолу проти лактулози, лактитол був трохи більш ефективним, ніж лактулоза, у збільшенні тижневої частоти стільця. Не було виявлено статистично значущих відмінностей між лактитолом і лактулозою по іншим показникам ефективності або толерантності. Лактитол продемонстрував сприятливу ефективність і толерантність в окремих дослідженнях порівняно зі стимулюючими проносними і плацебо. Автори резюмували, що лактитол добре переносяться і покращує симптоми запору у дорослих. Ефективність і толерантність лактитолу і лактулози подібні, з тенденцією до більш частого випорожнення з лактитолом. Обмежені дані свідчать про те, що лактитол перевершує стимулюючі проносні засоби та плацебо для полегшення симптомів запору [33].

Maydeo A. зробив систематичний огляд для порівняння ефективності та безпеки лактитолу проти лактулози при лікуванні запорів. Всі рандомізовані, нерандомізовані та відкриті випробування з порівнянням лактитолу та лактулози були включені в цей огляд. Після інтенсивного пошуку літератури для порівняння було виділено шість клінічних досліджень. Відповідні дослідження, які були включені в мета-аналіз, включали 349 дорослих пацієнтів із середньою віковою групою (від 19 до 85 років) та 81 дитину у віковій групі від 8 місяців до 16 років. Тривалість лікування склала від 3 до 4 тижнів. З точки зору ефективності, лактитол виявився тотожнім з лактулозою (по консистенції стільця і кількості випорожнень на тиждень). Більш сприйнятним для пацієнтів був лактитол порівняно з лактулозою (73,2% проти 26,8%). Було виявлено, що лактитол порівняно з лактулозою викликав меншу кількість побічних ефектів (31,20 +/- 0,8000% проти 62,10 +/- 1,100%, р = 0,0019). Більшу ефективність оцінювали лікарі на користь лактитолу порівняно з лактулозою (61,91% проти 47,83%). Крім того, було виявлено, що прихильність до лактитолу краща, внаслідок чудових смакових якостей. Також у педіатричних пацієнтів необхідна доза лактитолу становила майже половину дози лактулози (250-400 мг / кг / добу проти 500-750 мг / кг / добу) [34].

Лактитол внесений до United State National Formulary (USNF), European Pharmacopoeia 6th Ed, The United States Pharmacopeia 31, 2008 та затверджений FDA США як харчова добавка.

Candiani C et al порівнювали ефективність і переносимість лактитолового сиропу проти лактулози у 172 хворих, віком від 19 до 85 років з закрепами. Доза будь-якого продукту (лактитол/лактулоза) - 30 мл. Краща переносимість  у пацієнтів при прийомі  лактитолу 73,2% порівняно з лактулозою 26,8%. Позитивні судження, висловлені лікарями з питань ефективності для лактитолу - до 61,91% порівняно з 47,83% для лактулози [28].  

Hammer B et al порівнювали ефективність лактитолу і лактулози у 57 амбулаторних пацієнтів (група, що отримувала лактитол - 31; група лактулози - 26) з середнім віком 54 роки. Лактитол давали в дозі 20 г / добу протягом трьох днів з наступною підтримуючою дозою 10 г / добу протягом 25 днів. Лактулозу вводили в дозі 20,1 г на добу три дні з подальшою підтримуючою дозою 13,4 г / день протягом 25 днів. Дослідження проводилося протягом чотирьох тижнів. Частота базальних рухів на тиждень в групі лактитолу склала 6,7± 4,39, а група лактулози - 7,4 ± 4,48. Відсоток хворих з ≥3,5 базальних рухів (БР) на тиждень під кінець дослідження в групі лактитолу склав 82%, і лактулозна група становила 81%. 76% відсотків пацієнтів, що отримували лактитол, повідомили про нормальний або м'який стілець порівняно з 67% пацієнтів з лактулозою (р = 0,50). 10 (32%) пацієнтів, які отримували лактитол повідомили про побічні явища порівняно з 16 (61%) у групі лактулози (р = 0,02) [28]. Порівняно добра толерантність до лактитолу в порівнянні до хімічно подібної лактулози може бути пов'язана з більш повільною швидкістью ферментації (Minekus et al. 1999).

Heitland і Mauersberger провели рандомізоване дослідження у 60 учасників. Лактитол (n = 30) і лактулозу (n = 30) вводили у вигляді одноразової дози по 20 г / день пацієнтам, які страждають хронічним запором. Тривалість терапії становила 2 тижні. Частота (БР / день) через 2 тижні лікування лактитолом становило 0,87, порівняно з лактулозою 0,79 (0,05<p<0,1, n.s.). Ніяких істотних відмінностей у консистенції, побічних ефектах або інших симптомах (здуття, метеоризм, нудота, спазми та діарея) не виявлено [28].

Doffoel M et al. порівнювали ефективність лактитолу і лактулози у 60 пацієнтів похилого віку (середній вік приблизно 79 років), що страждали функціональними запорами. Лактитол давали в дозі 15 г / добу і лактулозу в дозі 15 мл / добу. Частота БР у групі лактитолу становила 5,5 на тиждень, а лактулози - 4,9 на тиждень. 85% пацієнтів з лактитолом повідомили про нормальну консистенцію калу порівняно з 83% пацієнтами з лактулозою [28].  

Ефективність у педіатричній популяції: в дослідженні Martino AM, Pesce F, Rosati U. 39 дітей, які страждають кишковим стазом, отримували лактитол або лактулозу протягом 15 днів. Перша група включала 19 осіб, які отримували лактитол; до другої групи входили 20 суб'єктів, які отримували лікування лактулозою. Дози лактитолу і лактулози були відповідно 150-350 мг / кг і 150-300 мг / кг, щоденно per os з одноразовим введенням вранці. Для кожного пацієнта вимірювалися щодня параметри: кількість кишкових евакуацій, консистенція стільця та побічні реакції. Результати показали, що діти, які отримували лактитол, виявили, крім доведеної терапевтичної ефективності, кращу переносимість і прихільність, ніж суб'єкти, що отримували лактулозу [28]. В дослідженні Pitzalis G, Deganello F та ін. була включена 51 дитина, уражена хронічним ідіопатичним запором (23 хлопчика, 28 дівчат), віком від 8 місяців до 16 років; 42 завершили дослідження. Пацієнтів розділили на дві групи: група А: 19 дітей, які отримували лактитол (250-400 мг / кг / добу); група В: 23 пацієнта, які отримували лактулозу (500-750 мг / кг / добу). Батьки заповнювали анкету щодо клінічної реакції на терапію протягом 30 днів. Було виявлено статистично значуще збільшення тижневої частоти стільця після лікування як лактитолом, так і лактулозою (р <0,001). Тим не менш, пацієнти групи В скаржилися на біль у животі (p <0,005) та здуття (p <0,001) частіше. Інші побічні реакції, такі як блювота та метеоризм, були частішими також у пацієнтів групи В. Пацієнти, які отримували лактитол, виявили, що цукор є більш приємним і він краще відповідає терапії. Автори дішли до висновку, що дослідження демонструє, що лактитол через меншу кількість побічних ефектів порівняно з лактулозою слід розглядати як корисний засіб при лікуванні хронічного ідіопатичного запору в дитячому віці [35].

Лактитол порівнювали з рідким парафіном у відкритому рандомізованому клінічному випробуванні у пацієнтів, що перенесли проктологічне хірургічне втручання. Основним критерієм ефективності був час, необхідний для отримання першого стільця після операції. Лактитол виявився більш ефективним, ніж вазелін на 13 годин. Середня частота стільця в день була достовірно вища для лактитолу (р = 0,046). Добова доза може бути зменшена для більшості пацієнтів для лактитолу на 4 день (р = 0,004) і, також, на 4 день загальна оцінка ефективності була значно вищою на користь лактитолу (р = 0,033) [28].  

Delas N, Gislon J, Glikmanas M, Henri-Biabaud E, Lemerez M, Licht H, Slama JL, Gillaume PN вивчали клінічну та біологічну переносимість лактитолу у хворих на хронічний запор обох статей у віці 18-70 р., без будь-якої органічної патології товстої  кишки. Виявлено, що клінічна переносимість добра для 80% пацієнтів. Ефективність в межах 80% для дози 20 г (разова доза, що вводилася навечір) [28].

У педіатричних пацієнтів більше випадків побічних ефектів повідомлялося для лактулози ніж для лактитолу. В одному з досліджень педіатричні пацієнти скаржилася на болі в животі (P <0,005) і метеоризм (Р <0,001) більш часто - 62% при прийомі лактулози, проти 32% при прийомі лактитолу. Крім того, пацієнти, що отримували лактитол зазначали його більш приємним та мали кращу прихильність порівняно з лактулозою [35]. Лактитол має високу ефективність, переносимість і безпеку в управлінні запорами у педіатричних пацієнтів, під час вагітності та осіб похилого віку. Лактитол подібний за ефектами до лактулози, але з певними перевагами. Дані порівняльних досліджень лактулоза/лактитол показують кращу ефективність, переносимість і смакові якості лактитолу. Катартичний ефект лактитолу більш передбачуваний. Лактитол є ідеальним наступником лактулози для лікування запору [28].  

Послаблюючий ефект лактитолу залежить від індивідуального стану пацієнта і від використовуваної дози лактитолу. Так в інструкції по застосуванню препарату Експортал зазначено, що для лікування запору у дорослих застосовується доза 20 грам на добу, проте, в ряді випадків для досягнення ефекту достатньо половинної дози препарату (10 грам). У той же час, у деяких пацієнтів для досягнення проносного ефекту потрібно призначення дози лактитолу в 40 гр / добу [16].

Бібліографічний скринінг показав п'ять досліджень, які порівнювали вплив лактитолу та лактулози на хронічну печінкову енцефалопатію. Всі дослідження (включали 48 пацієнтів та одне паралельне дослідження, в яке входили 29 пацієнтів; тривалість лікування становила від 3 до 6 міс.) виявили подібну ефективність з обома препаратами. Однак вони проявляли певні розбіжності у відносній частоті побічних реакцій (метеоризм). Мета-аналіз не показав статистичних відмінностей в індексі портосистемної енцефалопатії після лікування лактитолом або лактулозою. Відсоток поліпшення у пацієнтів після лактитолу або лактулози був подібним. На відміну від цього, аналіз виявив більш високу частоту (р<0,01) метеоризму у пацієнтів, які отримували лактулозу, порівняно з пацієнтами, які отримували лактитол. Цей мета-аналіз демонструє більш високу частоту метеоризму при використанні лактулози. Це говорить про те, що лактитол виявляється кращим за лактулозу для лікування хронічної печінкової енцефалопатії [36].

Вплив лактитолу,  при лікуванні хронічної печінкової енцефалопатії оцінювали у 14 пацієнтів з цирозом у рандомізованому перехресному дослідженні. На момент початку лікування у всіх хворих спостерігалися зміни в психічному стані, та / або зміни психометричних показників. Більше того, 10 з 14 пацієнтів страждали рецидивними епізодами печінкової енцефалопатії за 12 місяців до дослідження. Пацієнтів випадковим чином лікували протягом двох послідовних періодів у шість місяців або лактитолом, або лактулозою. Індекс PSE розраховували для кількісного визначення нейропсихіатричних порушень. Пацієнти потребували щоденної дози 38,2 г +/- 19 лактулози або 36,3 г +/- 5 лактитолу для отримання двох напівм'яких стільців на добу. Не спостерігалося погіршення психічного стану або інших нейропсихіатричних параметрів, ні під час прийому лактитолу, ні під час лікування лактулозою. У ході дослідження легкі епізоди рецидивуючої енцефалопатії спостерігалися у 60% пацієнтів, які приймали лактулозу, і у 25% пацієнтів, які приймали лактитол, різниця не була значною (X = 1,54, p = 0,21). Метеоризм, основний побічний ефект, відзначений під час дослідження, був присутній у 7 з 12 пацієнтів під час лікування лактулозою і у 2 пацієнтів під час лікування лактитолом; один пацієнт на лактитолі скаржився на нудоту. Побічні ефекти, які відбувалися під час лікування лактитолом, з'являлися, коли дозування було вище 40 г. Резюмуючи дослідження: лактитол може вважатися принаймні настільки ж ефективним, як лактулоза, при лікуванні хронічної печінкової енцефалопатії [37].

Печінкова енцефалопатія є поширеним оборотним нейропсихіатричним синдромом, пов'язаним з хронічною і гострою дисфункцією печінки і значною захворюваністю і смертністю. Хоча чіткий патогенез ще не визначений, підвищений вміст аміаку в сироватці та центральній нервовій системі є основою патогенезу. Ознаки печінкової енцефалопатії спостерігаються майже у 70% пацієнтів з цирозом. Патофізіологія печінкової енцефалопатії - в неможливості печінки метаболізувати аміак та надлишковому рівні аміаку плазми, що може накопичуватися в центральній нервовій системі. Великий клінічний досвід продемонстрував ефективність перорального призначення лактулози та/або лактитолу в лікуванні печінкової енцефалопатії. Вони в даний час використовуються в якості агентів першої лінії для лікування цього стану. Ці речовини викликають підкислення просвіту кишки, що сприяє перетворенню аміаку (NH₃) в амоній (NH₄⁺), який є відносно непроникним для мембран; тому менше аміаку поглинається товстою кишкою. Підкислення кишечника пригнічує аміакогенні бактерії, що призводять до збільшення кількості неамонієвих лактобацил. Неабсорбуємі дисахариди також працюють як катратичні, очищаючи кишечник від аміаку перед його абсорбцією. Als-Nielsen і його колеги змогли продемонструвати в системному огляді, що лактулоза і лактитол є більш ефективними, ніж плацебо у лікуванні печінкової енцефалопатії. Morgan з колегами показали, що лактитол краще переносився і отримував менше побічних ефектів, ніж лактулоза. У рандомізованому подвійному сліпому дослідженні Uribe M, Campollo O, Vargas F показали, що клізми лактулози та/або лактитолу більш ефективні, ніж клізми з водою у 20 пацієнтів. Це говорить про те, що підкислення товстої кишки важливіше, ніж очищення кишечника при лікуванні печінкової енцефалопатії. Для пацієнтів з ризиком аспірації лактулози (або лактитолу) їх можна вводити у вигляді клізми (300 мл у 700 мл води) кожні дві години, доки не буде покращено розумову функцію. Після клінічного поліпшення і коли ризик аспірації стає мінімальним, лактулозу (або лактитол) можна вводити перорально і титрувати для досягнення двох-трьох м'яких дефекацій щодня (звичайна пероральна доза становить 15–45 мл кожні 8–12 годин) [38].

Кокранівський огляд 2006 року показав сприятливий ефект лактитолу та лактулози проти плацебо при лікуванні печінкової енцефалопатії. Додаткові аналізи показали, що неабсорбуємі дисахариди можуть допомогти зменшити серйозні побічні явища, пов'язані з основним захворюванням печінки, включаючи печінкову недостатність, гепаторенальний синдром і варикозні кровотечі. Огляд показав потенційний сприятливий вплив неабсорбуємих дисахаридів на якість життя пацієнтів. Аналіз виявив докази того, що неабсорбуємі дисахариди можуть бути пов'язані зі сприятливим ефектом на клінічно значущі результати порівняно з плацебо / без втручання [39].

Lanthier та Morgan в дослідженні, що порівнювало вплив лактитолу та лактулози у 5 пацієнтів з хронічною печінковою енцефалопатією, прийшли до висновку, що лактулоза погано переноситься деякими пацієнтами через надмірну солодкість смаку, і багато хто відчуває нудоту через її гіперосмолярність. Лактитол є аналогом лактулози, який може бути отриманий у вигляді чистого кристалічного порошку з відносно низькою солодкістю. Він має такі ж терапевтичні ефекти, як лактулоза, але менше побічних ефектів [40].

З 1966 року лактулоза була основним засобом лікування печінкової енцефалопатії. Перше застосування лактитолу в лікуванні портосистемної енцефалопатії була випробувано у 61-річного алкоголіка з хронічною портосистемною енцефалопатією. У контрольованих умовах він перейшов з оптимізованого лікування лактулозою до декількох режимів з лактитолом (40-68 г / добу), після чого підтримувався на новому лікуванні протягом 1 року. На лактитолі його стан був принаймні таким же, як на лактулозі, але лактитол не викликав смакового несприйняття, тому що він менш солодкий. Крім того, пацієнт не мав нудоти після прийому препарату, оскільки лактитол поставлявся менш гіперосмотичним, ніж лактулоза, яка з надлишком галактози і лактози [41].

Рандомізоване дослідження пацієнтів з печінковою енцефалопатією (ПЕ) (n = 41) показало, що ефект лактитола (66,3 ± 36,4 г, 5 днів) перевершує ефект лактулози. Лактитол більш прийнятний для пацієнтів через кращий органолептияний смак і менший ризик побічних ефектів. У групі лактитолу відзначено достовірне (р <0.05) зниження рівня аміаку в крові (-90 мкг / мл), порушень ЕЕГ (-1,8 балів), бали по тесту на запам'ятовування чисел (-1,1 балів), астеріксіса (печінкового тремору, -1,0 балів), бали оцінки психічного статусу (-2,2 балів) і індексу енцефалопатії (-32,7 бала). Поліпшення індексу енцефалопатіі було вище в групі з лактитолом, ніж в групі з лактулозою (-22,1 бал, р <0.05). Більше пацієнтів в групі лактитолу (67%), ніж в групі лактулози (20%, р = 0.003), віддавали перевагу смаку прийнятого лікарського засобу [16].

Мета-аналіз 31 рандомізованого дослідження (n = 1828) підтвердив ефективність препаратів лактитола / лактулози для лікування та профілактики ПЕ у хворих на цироз печінки. У порівнянні з плацебо лактитол / лактулоза знижували ризик розвитку ПЕ (ОР 0,63, 95% ДІ 0,53-0,74). Терапія також знизила ризик печінкової недостатності, кровотеч з варикозно-розширених вен, інфекцій, спонтанного бактеріального перитоніту і гепаторенального синдрому (ОР 0,42, 95% ДІ 0,26-0,69). Лікування лактитолом / лактулозою також було асоційоване зі зниженням ризику смертності пацієнтів з ПЕ на 64% (ВР 0,36, 95% ДІ 0,14-0,94, 6 досліджень) [16].

В подальшому багато досліджень, що порівнювали лактулозу та латитол прийшли до загальних висновків, що лактитол не поступається за терапевтичним ефектом лактулозі, проте краще переноситься пацієнтами.